如何训练拉布拉多要饭( 三 ) _疾病

白留栓的小女儿梦茹
SMA患者随着病情加重，参与呼吸和咳嗽的肌肉会越来越无力，一旦感冒，患肺炎和呼吸道疾病的风险将大大增加。
为了维系这个摇摇欲坠的家庭，白留栓的丈夫去厂里打工，每到一个工厂，白留栓都记下丈夫主管的联系方式。每次孩子咳嗽发烧，她都得立马联系上丈夫，送孩子去医院。丈夫每个月请假七八天，难以在厂里久做，只得转行到杭州开夜班出租车，月收入六七千元。
白留栓一家四口
白留栓清楚记得，2019年10月，她刷短视频得知诺西那生钠注射液在中国上市，国内已有首批SMA患者完成首针注射的消息。“我的孩子有救了！”她念叨了好几遍。但看到70万这个数字，她像是被一块巨石击中，难受得说不出话。
根据此前渤健在中国的定价，诺西那生钠注射液售价699700元/针，患者第一年注射六针，第二年起每年三针，需要终身用药。患者购买首针，赠送三针；后续买一针，送一针。这意味着患者第一年需自费140万，后续每年的花费仍超过百万。
在回复澎湃新闻的邮件中，渤健没有正面回答有关定价的问题。但渤健告诉澎湃新闻：“相对多发病症，罕见病的发病率极低，病情复杂，（人类）对其认识相对有限，使得罕见疾病药物研发所面临的困难远远超过常见多发疾病。与此同时，由于罕见病患者人数少，临床试验开展难度较大。因此对于药企，其在创新药物的研发上需要数倍于寻常的勇气和毅力。”
自2019年10月以来，毛姗姗共管理110例SMA患者，其中仅有17例患者接受过诺西那生钠治疗。接受该项治疗的患者中，有两人中途放弃了治疗。据毛姗姗介绍，接受诺西那生钠治疗的患者中，有家境殷实的，也有靠社会募捐的，但基本上家里都卖掉了一套房，第二年的治疗费还没有着落。由于大部分重疾险还没有拓展到罕见病领域，因此仅有两个患者获得过保险理赔。
在公益组织美儿SMA关爱中心主任邢焕萍看来，“有药可医”对患者家庭而言，仍是一个单选题，要么用药，要么不治疗。“用药后，患者的运动功能会得到好的改变。Ⅰ型患者可能不会那么快离开；II型、Ⅲ型患者经过一段时间治疗，可能由能坐变成能走；对成年患者来说，也能抑制病情恶化，缓解疲劳，有更多的时间学习和工作。” 而不接受治疗，症状将进行性加重，也可能引起相关并发症。
获知药价后，白留栓感觉之前十年的等待像是“白挨了” 。在床上消沉了三天之后，她决定先带女儿到浙江省儿童医院看看。在那里，她见到了毛姗姗，得知用药后，梦茹有六七成的几率能独立行走。而梦园，由于缺少大龄患儿的数据，恢复程度难以预估，但也并非毫无希望。
她开始一心为女儿们筹钱。亲戚朋友三五百元地帮她众筹，但网络筹款的链接只在好友间小范围传播，距离70万还很遥远。她扯上两个孩子上街乞讨，走到哪保安赶到哪，她只好在杭州吴山广场的五个大垃圾桶旁乞讨。两个小女孩自尊心比较强，乞讨的时候，常常一整天都不说话。
白留栓还尝试给浙江本地的媒体打电话，打不通就一直打，最早报道她的是浙江电视台《小强热线》栏目，帮助她筹款2万元。后来，更多的媒体和基金会联系她，筹款有了些眉目。
疫情期间，一家基金会的志愿者教会她使用短视频（筹款）。她发布的热度最高的一条视频，流量一百五十万。视频里，她抱着佩戴牵引架的梦园，露出梦园因脊椎侧弯而严重变形的背部，轻轻地拍着，帮孩子放松腰背。那条视频帮助她筹款七万余元，也是迄今为止最高的一笔筹款。