一针救命药，我国要3.3万元，澳洲仅需205元，为啥差距这么大？世界之最药 _世界之最药

“致命病”和“救命药”是死对头，因为有了救命药，致命病要么被攻克，要么被临床治愈和控制，患者可以获得较长的生存期，典型的如疫苗战胜天花、抗癌药缓解肿瘤、降压药降糖药抑制了并发症，等等。不过，在庞大的人类疾病库里，罕见病治疗一直困扰着群体不大的患者和家庭，针对罕见病的救命药也比较少。
罕见病的定义，世卫组织给出的比例范围是“患病人数占总人口千分之零点六五至千分之一” 。我国在2021年的新定义是：新生儿发病率低于万分之一、患病率小于万分之一、总的全国患病人数小于14万的疾病。
用我国定义的范围去框定，我国目前罕见病数量有121种，考虑到我国庞大的人口基数，罕见病总人数仍有1500万—1700万左右。
与高血压、糖尿病、抑郁症、乙肝等基数较大的病患群体比较，罕见病除了患者人数少之外，还有遗传病为主、幼年期发病率占比高、患者寿命被大幅缩减、可治性和诊断都比较困难等特点。
由于罕见病患者数量少，针对某种罕见病开发的药物，临床试验数据会少很多，关键是药物的使用群体小，药企研发成本附加于药物之上，就容易造成“天价药”局面。
既是“救命药” ，也是“天价药” ，这个困局是不少罕见病药物的写照。其中近几年典型的是一种治疗成人和儿童脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物——诺西那生钠注射液。
诺西那生钠注射液由美国渤健公司研发， 2016年底获美国批准上市， 2019年4月我国引进，它是全球首个SMA精准治疗药物，当时价格近70万人民币一针，堪称“史上最贵药物” 。
诺西那生钠注射液主要是靶向运动神经元的SMN蛋白基因，这是肌肉生长维持的核心力量， SMN蛋白基因有SMN1、SMN2两种，如果出现基因问题， SMN2的制造能力只有SMN1的10%左右，其余的会因先天不足无法被人体利用，造成运动神经不足、坏死，由于运动神经不可再生，就会出现肌肉萎缩。
【一针救命药，我国要3.3万元，澳洲仅需205元，为啥差距这么大？世界之最药】诺西那生钠注射液的任务就是让SMN2“强壮起来” ，补齐SMN蛋白的短板，提高罕见病生存率。该药受到广泛关注缘于一名湖南的普通父亲为患儿求助，我国每年约有1000—1500名孩子患“脊髓性肌萎缩症” 。
经过国家医保谈判， 2021年12月，硬是将该药从70万人民币/针，砍到3.3万元/针，直降60多万元，并于2022年1月起正式医保，该谈判历程曾引起广泛关注，史称“灵魂砍价” 。
有的国人翻找诺西那生钠注射液在国外的售价进行比对，结果惊讶地发现，在澳大利亚，同样的药物只需41澳元，折合人民币205元/针。
如果是70万人民币/针，与205元相比，价差超过3400倍；即使纳入我国医保后的3.3万元/针，与205元相比，价差仍有160倍。
很多人不理解，大呼“不公平”、“把罕见病病人往死里坑” ，实际情况是怎样的？
诺西那生钠注射液在美国，打一针需12.5万美元起步，首年需注射5、6针，费用62.5—75万美元，以后每年注射3针，共花费37.5万美元，而且大概率会终生用药。当时的纽约时报就感叹，这是世界最贵的药物之一。换成人民币，国内基本没有人用得起。

一针救命药，我国要3.3万元，澳洲仅需205元，为啥差距这么大？ 世界之最药

一针救命药，我国要3.3万元，澳洲仅需205元，为啥差距这么大？世界之最药