霍金遗作将售，距离渐冻人站起来还有多远？ _基因

文|佘凯文
来源|智能相对论（ID：）
2014年，通过一场“冰桶挑战”大家对肌萎缩侧索硬化，也就是俗称的“渐冻人”开始有所了解。
“渐冻人”的病因至今不明，部分与遗传及基因缺陷有关，部分由环境因素导致，如重金属中毒等。且由于各类原因，全球渐冻人数量并没有一个具体的统计数字，据美国医疗机构发布的报告显示，全球“渐冻人”的发病率（每年新发病例）2/10万-4/10万，患病率为4/10万-6/10万。“渐冻人”在发病后的平均寿命只有3-5年， 50%的患者会在3年内过世，余下的90%也会在5年内过世。
在所有患者中史蒂芬霍金应该是最为大家熟知的，霍金也是活的最久的渐冻人，与病魔抗争了55年，于2018年3月过世。同时，霍金的遗作《对大问题的简明回答》定于明天10月16日进行发售。
【霍金遗作将售，距离渐冻人站起来还有多远？】在他的遗作中“大问题”包括了各类有趣的问题：人工智能会比人类聪明吗？宇宙里有其他智慧生命吗？上帝存在吗？“大爆炸”之前发生了什么？地球未来面临的最大威胁是什么？等等。
而对于困扰了其一生的“渐冻症” ，霍金在书中暗示，或有方法可以解决，甚至不止是渐冻症，而是解决任何疾病。
科幻超人成现实，对人类而言是祸不是福
霍金在书中暗示，富人不久可以选择性的编辑他们自己DNA ，让自己和后代变成类似科幻电影中拥有更强肌体能力、更强抗病力、更高智力和更长寿命的“超人” ，使得其他人无法与之竞争。
但霍金十分担心这种技术，霍金认为如果一部分人变成了“超人” ，另一部分人还是普通人类，将会打破现有人类之间的平衡，作为普通人将只有两条出路，一是随着基因改造技术的普及“普通人类”会逐渐消失，都变成经过基因改造的“超人”；二是技术掌握在少数人手中，而无法通过基因改造技术进行提升的普通人类将变得“可有可无” ，一旦真的到了这种时刻，普通人类将会被“奴役”或是面临清洗。
事实上，基因编辑，往往我们都是通过影视作品接触，但如今他却活生生走进了现实，在美国，有位名叫赞内尔的生物物理学博士，去年11月就在网上直播了DIY基因编辑技术，他试图通过注射DIY基因疗法，去除一种抑制手臂肌肉生长的蛋白质，使其手臂变得强壮，不过在几个月之后注射结果并未使其有明显改变。

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对于基因编辑技术，在其实际效果之外还存在十分严重的伦理道德问题，有学者认为出于以非治疗为目的的“基因改造” ，以任意手段，暂时或永久增加人体机能是十分“可怕”的，不光有学者对其担忧，前年美国皮尤研究中心也做过相应调查，结果显示，近七成受访民众也对基因编辑技术表达了自己的忧虑。
不过国际社会对于基因编辑问题早已有所规定，为了防止霍金所说的“超人”真的出现，人类基因编辑委员会提出了10条严苛的标准，规范对人的基因编辑：缺乏其他可行治疗办法；仅限于预防某种严重疾病；仅限于编辑已经被证实会致病或强烈影响疾病的基因；仅限于编辑该基因为人口中普遍存在，而且与平常健康相关、无副作用的状态；具有可信的风险与可能的健康好处的临床前和临床数据；在临床试验期间对受试者具有持续的严格的监管；具有全面的、尊重个人自主性的长期多代的随访计划；和病人隐私相符合的最大程度透明度；在公众的广泛参与和建议下，持续和反复核查其健康与社会效益以及风险；可靠的监管机制来防范其治疗重大疾病外的滥用。
但显然霍金仍是认为这种技术在未来或将跑偏，正如他在书中写到“法律可能会禁止对人类做基因改造，但是一些人可能抵挡不住改善记忆、抗病力、寿命等人类特征的诱惑。”
除了看起来还“不太靠谱”的基因编辑技术外，如何攻克或抑制与癌症、艾滋一起被视为世界五大绝症之一“渐冻症” ，也一直是全球各类科研医疗机构研究课题，近年来确有一些研究成果使“渐冻症”患者们不期而然。
“荧光探针”技术让“渐冻人”早发现早治疗
渐冻症治疗的难点之一是因为它难以确诊，渐冻人的病症表现，很容易和其他疾病混淆，一般确定病患是否为“渐冻人”可能需要花1-3年时间，这时病情都发展到了中晚期。
2015年，中国河南省神经疾病研究所副所长田丰丰及他的团队开发出了一种发现并治疗“渐冻人”的新技术，即“ALS疾病的超早期诊断以及组织再生治疗的应用” 。他们使用荧光探针标记细胞内的分子，并进行追踪，当细胞分子发生病变时，荧光标记将会随之做出反应，使得研究人员可以通过电子显微镜轻易查看出细胞分子的变化，并且快速确认细胞分子将会产生的病变。
荧光探针除了标记并发现细胞病变，同时还可以携带药物，如此一来使得在“渐冻人”发病的超早期就可以发现病情并进行治疗。
“荧光探针”属于发现诊断， “组织再生治疗”则是他们治疗“渐冻人”的武器，其技术学名为“3维立体组织移植技术” ，相比传统的干细胞移植， “3维立体组织移植技术”通过移植组织细胞的生存环境，大大提高了干细胞的存活率，目前这项技术已经通过了动物实验阶段，通过审批后将进入临床实验阶段，距离在病体上进行实际治疗也越来越近。
针对“渐冻人” ，传统的治疗方式，仅是通过医学技术及药物来为患者“延续”生命，以霍金来说，若是没有政府为其提供强大的医疗技术支持，他也不可能在患上渐冻症后仍延续55年生命，不过这对于普通人而言几乎是不可能的，在享受这些“强大的医疗技术”时，所需花费的金钱也数以百万，作为普通人根本无法承担，而组织再生技术相比传统的治疗方式，费用将低至十分一左右，正如田丰丰教授所言， “如果该项技术通过临床实验，推广至治疗阶段，将对渐冻人的治疗是革命性的突破” 。
生物电技术让“渐冻人”肌肉“动起来”
“渐冻症”是上运动神经元和下运动神经元损伤之后，导致包括球部、四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩。“渐冻症”患者就相当于一个具有认知能力的“植物人” ，除了意识清醒，对于身体完全无法操控。

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近日，美国材料科学和神经外科领域研究人员共同开发出一种可植入、可降解的生物电医学设备。动物实验显示，它可以通过脉冲放电加速外周神经再生，促进受损外周神经恢复。
这项发表在英国《自然·医学》杂志上的研究由美国西北大学、华盛顿大学等机构研究人员完成。研究人员表示，这种硬币大小、纸张厚度的无线控制设备植入机体后可工作数周，然后被机体自然吸收。设备可通过放电促使肌肉力量和控制能力恢复。
这项研究目前虽然还未在“渐冻症”患者身上有过测试，不过可以预见，这项研究对于“渐冻人”具有相当的辅助意义， “渐冻人”的最初的症状就是会出现不对称性肌无力，随着病情的发展手无力将会越来越严重，并逐渐发展至前臂、上臂、再到下肢，对于可降解生物电医学设备的植入，相当于在身体内部给“渐冻人”装上了一台“自动按摩仪” ，通过生物电对肌肉和神经的刺激，来缓解肌肉萎缩，提高肌肉控制力。
“芯片器官”助力药品研发走完最后一公里
药物从研发到上市，是一个十分漫长的过程，在研制完成后，还需要通过动物实验，再通过临床测试，证明药物的安全性、有效性，才能投入使用。而现在很多动物保护组织和民众反对使用动物作为药物实验对象，加上以人体作为试验对象具有很高的风险性，伦理争议较大，而“器官芯片”的出现有效的解决了这一问题。
其实“器官芯片”已并非什么新概念，两说年前就陆续有多个大型制药公司开始采用“器官芯片”来进行药物测试。
10月 11日，美国麻省理工学院（MIT）的一个团队在《科学进展》上报告了一种在微流控芯片上制作神经和肌肉组织的3D模型的方法。借助这种“芯片器官” ，他们观察到健康神经元与“渐冻”神经元的惊人差异，并试验了两款仍在临床测试阶段的新药。模拟的结果显示，两款药物都能帮助肌肉在运动神经元的刺激下收缩，并提高神经元的存活率。
“器官芯片”的优势在于不仅能真实反映人体情况，而且节约成本，同时大量缩短测试时间，能很快得知药物的具体效果及作用机理，还不存在伦理争议。并且相比动物试验， “器官芯片”更加接近真实的人体，所以测试结果更加直接。
“器官芯片”技术就目前而言也不是十分完善，还存在一些质疑，例如，器官芯片可能无法重现机体复杂的内分泌环境所导致的一系列功能变化，因而测试药物的结果不一定完全客观和准确；芯片的模拟环境远不如人体复杂；现有芯片材料无法大规模生产等，但对于“器官芯片”的未来，医学界还是一致比较看好，这项技术也已经成为“渐冻人”恢复的希望之一。
总而言之，虽然目前针对“渐冻人”的治愈还没有一套成熟的方法，但各界已经对其有了足够的关注，新的研究也一直在不断进行，相信不远的将来确实会有很多行之有效的治疗方法出现，希望人类中下一个霍金的出现时不会再有任何疾病困扰着他。
【完】
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