诺西那生钠70万一针治什么病

诺西那生钠70万一针治什么病?很多人都无法理解 , 诺西那生钠为何这么贵 , 很难相信一针下去就可以让全家倾家荡产 , 但由于中国目前进口的诺西那生钠是唯一治疗SMA的病 , 所以才会这么贵 , 具体可以看看本站提供的介绍 。
【诺西那生钠70万一针治什么病】诺西那生钠70万一针治什么病
脊髓性肌萎缩症(SMA)
据报道 , 脊髓性肌萎缩是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病 , 也被称为“婴幼儿遗传病的杀手” 。根据发作的年龄和获得的运动里程 , SAM分为SMA-I , II , III和IV 。如果不进行治疗 , 大多数SMA-I儿童将无法存活至两岁 。目前 , 中国唯一用于治疗该疾病的药物是诺西那生钠注射液 。
诺西那生钠为何这么贵
首先 , 它是一种新药 。
新药的开发成本很高 。《美国医学杂志》于今年3月发表了一篇论文 , 估计从2009年到2018年研发的新药平均成本:13亿美元和90亿人民币 。同时 , 新药的专利保护期仅为20年 。二十年后 , 世界各地的制药厂都可以随意模仿 , 这毫无价值 , 因此 , 它必须在20年内返还研发费用 , 同时还要让投资者赚钱 。否则 , 谁愿意投资和开发新药?
第二个原因是它是一种罕见的疾病药物 。
SMA的疾病在全球范围内只有不到50万患者 , 而在中国只有30,000-50,000 。随着病人的减少 , 利润微薄但周转迅速的道路被封锁了 , 为了收回成本 , 它只能是昂贵的 , 诺西那生钠注射液由渤健公司推出 , 为了治疗SMA , 实际上还有另一种叫做Zolgensma的药物 , 诺华制药公司以210万美元的价格推出 , 被称为“世界上最昂贵的药物” 。
如何看待诺西那生钠70万一针
1 没什么特别的看法 , 罕见病受众小 , 导致研发成本高 , 医药公司不是福利机构 , 一切科研目的都是为了盈利 。
2 国外使用价格较低并不是定价低 , 这款药物全球定价区别不大 , 区别在于西方国家更好的保险制度和大额度的政府补贴 , 国内目前寄希望于药物公司降低价格是不现实的 , 只能期待政府部门针对儿童罕见病提供额外补助 。