研究人员使用了由 公司开发的ARCUS基因组编辑技术平台 。试图确定通过腺相关病毒(AAV)，将靶向PCSK9基因的上述编辑西永递送到非人灵长类动物(NHP)肝脏中，随后进行长达3年的监测 。
结果显示，经过治疗的动物表现出循环PCSK9和LDL-c的持续减少，其中PCSK9蛋白水平持续降低了85%，而LDL-C水平持续降低56% 。同时PCSK9位点的基因编辑十分稳定，脱靶率低，肝脏组织病理没有发现明显的不良变化 。
此外，在3年期间，肝脏细胞已经经历了多次的迭代，这些结果意味着基因编辑对基因组的改变被传递到新一代的肝细胞中，支持PCSK9和LDL-C水平的降低是永久性的 。这些研究表明，体内靶向基因破坏发挥了持久的治疗效果，同时并没有发生明显的不良反应，因此结果支持临床转化 。
【科研前沿211期】基因敲除实验
【2021年CRISPR/Cas最新研究进展】 实操案例教程

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