康康|经过“灵魂砍价”的救命药在河北打出第一针2名肌萎缩患儿成为首批受益者汤传仁|汤氏|子女们|生日会|生

河北新闻网1月5日讯（赵强通讯员陈世文）2021年底经过“灵魂砍价”后，一种罕见病特效药进入医保。2022年新年过后，这个福利终于降临到河北患儿家庭。今日，两名脊髓性肌肉萎缩症患儿在河北医科大学第二医院完成了诺西那生钠注射液的首针注射。这种曾经的天价药由每针69.97万元降到3.3万元，这一刻让很多绝望的家庭重燃希望。

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1月5日9时10分，当5岁的康康（化名）被护士抱进治疗室后，守在门外的爸爸喜极而泣，一手扶着墙，一手给爱人打电话：“等了4年，终于等到了！孩子打上针了，他有救啦……”
据康康爸爸介绍，孩子出生没几个月就发现有些异常，“自己坐不起来”，到了一岁时就被确诊为脊髓性肌肉萎缩症。经过四处艰难求医后，他发现只有一种药可以救自己的孩子，但得知这种药的价格后，一家子瞬间绝望了。

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今年2岁的豆豆（化名）也是在一岁时确诊了这个疾病，为了照顾她年轻的妈妈只能辞去了工作。“我们这些脊髓性肌肉萎缩症的患儿家长有一个群，大家互相打气，也互相交换各种治疗信息。我们知道这个特效药，可大家都用不起，（因为当时）太贵了。”
脊髓性肌萎缩症（SMA），是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，属于常染色体隐性遗传病。根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由重到轻分为4型。其中多数1型患儿在2岁内死于呼吸衰竭。而其他类型患者也会随着病程进展，出现吞咽困难、咳嗽无力、呼吸功能不全、脊柱侧弯、关节挛缩等合并症，最终危及生命。

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而被人们寄予希望的“特效药”——诺西那生钠注射液，是全球首个SMA精准靶向治疗药物。该药物通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。
据河北医科大学第二医院小儿内科副主任王秀霞介绍，不少罕见病的有效治疗药品价格非常高昂，精准治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液就是其中一种。“诺西那生钠治疗须在第一年内注射6针，前两个月完成4针，随后每4个月注射一针。第二年以后，每年需要注射3针。在没有进入医保前，多数家庭根本负担不起一年上百万元的治疗费，所以只能勉强为运动能力逐渐丧失的孩子做一些康复治疗，一旦孩子的症状加重，最终导致呼吸肌无力，孩子可能就保不住了。”

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“根据全国的发病率推算，河北省大概有300多名SMA患者。虽说这是一种罕见病，患病人数不是很多，但每一个患者都是一条生命，都值得我们全力去挽救。”王秀霞说，作为国家级脊髓性肌肉萎缩症定点医疗机构，该院一直关注着这种疾病最前沿的治疗方法和各种动态信息。
2021年12月3日，国家医疗保障局公布2021年国家医保药品目录调整结果，包括诺西那生钠等7种罕见病在内的药品被正式纳入医保。经过“灵魂砍价”，诺西那生钠的价格从原先的近70万元一针降到了3.3万元一针，再通过医保报销、补充商业险、医疗救助等方式，实际上每针患儿家庭自费估计在一万多元。
在得知这一消息后，王秀霞立即通知了她所掌握的所有患儿家长，很快就有20多名家长报名要求注射这个特效药。经过初步筛选，5岁的康康和2岁的豆豆这两个幸运儿赶上了“首班车”。